La primera terapia con exosomas para la artrosis que ha logrado una prueba de principio clínica. Se trata de una terapia avanzada lista para ser usada con resultados demostrados para tratar la pérdida de cartílago y la inflamación en la artrosis (llamada también osteoartritis (OA)).
Terapia de exosomas para artrosis
11.000
Millones de dólares, Mercado mundial de terapias para la osteoartritis en 2025
23,4
Tasa Anual de Crecimiento Compuesto mercado de terapias con exosomas para el periodo 2022-2030
32,5
Millones de adultos padecen artrosis en EE.UU.
“Los resultados excepcionales del primer paciente reafirmaron nuestra confianza en el potencial de este producto para convertirse en un tratamiento sin precedentes que detenga progresión de la artrosis, que afecta a la calidad de vida de más de 500 millones de pacientes en todo el mundo. Este hito situó la terapia con exosomas de C4C en la vanguardia de la industria y, para aprovecharlo, decidimos que formar una nueva empresa era la mejor vía para el éxito clínico y financiero.”
Maroun Khoury, Ph.D., Director científico
Vesículas extracelulares pequeñas de nuestras células madre alogénicas patentadas. Entendiendo el potencial de los exosomas derivados de las células madre mesenquimales tanto como terapia biológica como sistema de administración de fármacos/genes para tratar a los pacientes con osteoartritis, entre otras aplicaciones, C4C protocolizó la producción GMP de exosomas aislados de sus células madre alogénicas derivadas del cordón umbilical, consideradas como la fuente más joven y apta de células madre. Varios estudios de CMC confirmaron que los lotes de la terapia exosomal son reproducibles en tamaño, concentración y biomarcadores. Además, demostramos que estos exosomas purificados a partir de células madre mesenquimales del cordón umbilical (UC-MSCs) presentan una firma de micro ARNs distintiva y reproducible entre diferentes donantes. La exclusividad de los exosomas purificados resultantes alentó la presentación de una nueva patente que pretende asegurar nuestra ventaja competitiva en el campo de la nanobiología.
Terapia de exosomas ampliamente estudiada para el tratamiento de la artrosis. Cells for Cells ha llevado a cabo más de una docena de estudios de habilitación para la solicitud IND con sus exosomas derivados de UC-MSC para comprender su acción terapéutica. Estos estudios exhaustivos abarcaron desde la caracterización de las células parentales de los exosomas hasta pruebas de potencia y caracterización de productos de grado clínico. Los resultados de estas investigaciones confirmaron que las vesículas extracelulares pequeñas exógenas (sEVs) de las UC-MSCs son efectivamente internalizadas por los condrocitos y favorecen el fenotipo antiinflamatorio M2 de los macrófagos. Además, los exosomas permanecieron en el entorno local tras la inyección intraarticular en un ensayo de biodistribución y redujeron el daño del cartílago asociado a la OA en modelos preclínicos de OA inducida por colagenasa. La suma de los resultados explicó y respaldó ampliamente el potencial terapéutico de nuestra pionera terapia con exosomas.
Primeros en la carrera hacia la clínica. En 2021, Cells for Cells se convirtió en la primera empresa del mundo en administrar una terapia de exosomas a un paciente con enfermedad osteoarticular. Esta paciente experimentó una mejora significativa de la calidad de vida y una reducción sin precedentes de la puntuación WOMAC sólo seis meses después de una única administración intraarticular. La ausencia de cualquier efecto adverso observado en este primer ensayo en humanos reforzó el perfil de seguridad de los exosomas derivados de células madre de C4C y su potencial como agentes modificadores de la enfermedad. Estos resultados se presentaron el 2022 en los congresos anuales de la ISCT en San Francisco e ISEV en Lyon, Francia. Más recientemente, Cells for Cells se convirtió en la primera empresa en iniciar un ensayo de fase I (el ensayo Exo-OA1, realizado en Chile) con una terapia producida por exosomas para la osteoartritis. Tras estos hitos, la empresa está realizando el tech transfer de su plataforma de exosomas ya validada para iniciar ensayos clínicos en EE.UU.
